Modelsystemen acute myeloide leukemie

Nieuwe modelsystemen van acute myeloide leukemie voor het vinden van nieuwe geneesmiddelen

De behandeling voor kinderen met acute leukemie is over de jaren heen sterk verbeterd. Er zijn echter nog steeds patiënten waarvoor dit helaas niet het geval is, zoals kinderen met acute myeloide leukemie (AML) met specifieke genetische afwijkingen. AML-patiënten met een afwijking in het MLL of NUP98 gen hebben een overlevingskans van minder dan 40%. Bij deze patiënten keert de leukemie na de behandeling vaak snel terug, en is dan erg moeilijk te behandelen.

Nieuwe, effectievere medicijnen zijn dus hoognodig voor deze patiënten. Voordat nieuwe medicijnen toegepast kunnen worden moeten deze uitgebreid getest worden om aan te tonen dat zij effectiever werken dan de huidige medicijnen en dat ze veilig zijn. Zonder dergelijk uitvoerig onderzoek zullen nieuwe medicijnen niet goedgekeurd worden voor de behandeling. In dit project zullen daarom robuuste modellen worden ontwikkeld van AML met MLL of NUP98 afwijkingen. Vervolgens zullen deze gebruikt worden om nieuwe medicijnen te testen. Ook zal met behulp van deze modellen onderzocht worden waardoor de leukemie naar behandeling weer terugkeert. Deze informatie zal gebruikt worden om nieuwe medicijnen te ontwikkelen.

Onderzoeksnummer: 336
Centrum: Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie
Startjaar: 2019
Looptijd: 1 jaar
Totale kosten/bijdrage KiKa: € 101.888