Voorbehandeling voor stamceltransplantatie

Testen van geïndividualiseerde toediening van het geneesmiddel treosulfan als veiliger alternatief bij de voorbehandeling voor stamceltransplantatie bij kinderen met acute lymfatische leukemie.

Kinderen met acute lymfatische leukemie (ALL) kunnen als deel van de behandeling een stamceltransplantatie krijgen. Hierbij wordt het zieke afweersysteem van de patiënt vervangen door getransplanteerde stamcellen die zich ontwikkelen tot een nieuw gezond afweersysteem. Dit nieuwe afweersysteem kan helpen met het aanvallen en uitschakelen van de kwaadaardige leukemiecellen. Voorafgaand aan de stamceltransplantatie krijgt de patiënt een intensieve behandeling om zoveel mogelijk leukemiecellen te verwijderen en ruimte te maken voor de nieuwe stamcellen. Deze voorbehandeling bestaat bij kinderen met ALL gewoonlijk uit bestraling van het hele lichaam. Alhoewel dit een effectieve manier van voorbehandeling is, kan de bestraling ook gezond weefsel beschadigen en daardoor kunnen ernstige bijwerkingen ontstaan zoals onvruchtbaarheid of secundaire tumoren. Een mogelijk alternatief voor de voorbehandeling met bestraling is voorbehandeling met intensieve chemotherapie. Eén van de middelen die hiervoor gebruikt kan worden in treosulfan. 

In deze studie zal de kans op genezing en het ontstaan van bijwerkingen vergeleken worden in patiënten die zijn voorbehandeld met bestraling of met treosulfan. Het is bekend dat als eenzelfde dosis van treosulfan aan een groep patiënten gegeven wordt, de hoeveelheid die uiteindelijk in het bloed komt sterk kan verschillen tussen de patiënten. Eenzelfde dosis van dit geneesmiddel geeft daarom mogelijk in de ene patiënt een betere kans op genezing en/of een lagere kans op bijwerkingen dan bij de andere. Als dit zo is, kan het belangrijk zijn de hoeveelheid geneesmiddel in het bloed van elke patiënt te meten om de voorgeschreven dosis hier op aan te passen. In deze studie zal daarom ook specifiek onderzocht worden wat het effect is van verschillen in de hoeveelheid geneesmiddel in het bloed. Er zal worden gekeken of deze verschillen effect hebben op het optreden van bijwerkingen en op de kans dat de ziekte terugkeert. Ook zal onderzocht worden welke eigenschappen van de patiënten de verschillen in de hoeveelheid geneesmiddel in het bloed veroorzaken. 

Stand van zaken: Deze grote studie vindt plaats op patiënten die worden behandeld in verschillende centra en in verschillende landen. Voordat een studie op patiënten mag starten, moet deze eerst goedgekeurd worden door een medisch ethische toetsingscommissie. In het afgelopen jaar is deze  toestemming in alle deelnemende centra verkregen. Daarnaast zijn alle deelnemende centra goed geïnformeerd en geïnstrueerd over de praktische aspecten van deelname aan de studie, zodat alle centra de studie op een zelfde manier uitvoeren. Zo is er een voorschrift voor de manier van afname, opslag en verzending van bloedmonsters. Ondertussen is de behandeling van de eerste patiënten gestart en zijn de eerste bloedmonsters (afkomstig uit verschillende landen) ontvangen door het lab in Nederland en daar geanalyseerd. Uit deze eerste resultaten blijkt dat er inderdaad aanzienlijke verschillen zijn in de hoeveelheid treosulfan in het bloed van de verschillende patiënten. In het vervolg van deze studie zal het aantal deelnemende patiënten worden uitgebreid. In de bloedmonsters van deze grotere groep patiënten zal dan bekeken kunnen worden of er een relatie is tussen de hoeveelheid treosulfan in het bloed en het optreden van bijwerkingen en terugkeer van de ziekte.

Onderzoek: 213
Centrum: Willem-Alexander Kinder- en Jeugdcentrum Leiden
Startjaar: 2015
Looptijd: 4 jaar
Totale kosten/ bijdrage KiKa: € 270.000